Dans un test de détection précoce d'une technologie révolutionnaire, Université de chercheurs de Floride ont commencé la première étude pilote afin de déterminer si le lait de brebis génétiquement modifiée peut aider les personnes sujettes à des problèmes pulmonaires potentiellement mortelles causées par une carence en protéines spécifiques.
PPL Therapeutics d'Edimbourg, en Ecosse, le chef de file impliqués dans le développement de Dolly, la brebis clonée, utilise la technologie de recombinaison d'ADN - dans lequel un gène d'un organisme est inséré dans l'ADN d'une autre - de créer "brebis transgénique" qui produisent l'être humain protéine alpha-1-antitrypsine, ou AAT. La protéine est ensuite extraite du lait.
Dans les jours qui 10 dernières, six patients dont le corps de fabriquer des quantités insuffisantes de l'AAT, les laissant vulnérables à l'emphysème, ont commencé à recevoir des doses inhalées de celui-ci à Shands au CHU de UF.
Si la technique se révèle efficace dans des essais contrôlés et plus ce, une source nouvelle et vaste AAT, à un prix fortement réduit, serait potentiellement disponibles pour traiter les Américains estimé 100,000 qui ont une déficience de la protéine protectrice qui aide à garder l'inflammation du poumon et dommages en échec.
Une telle nouvelle offre est essentielle: À l'heure actuelle, seule une quantité limitée est disponible grâce à des dons de plasma sanguin, tant les candidats admissibles doivent faire sans la thérapie, qui est administrée par voie intraveineuse à un coût estimatif de 60,000 $ à chaque année 80,000 par patient.
"J'ai bon espoir que ce sera la pierre angulaire du traitement de cette maladie», a déclaré le Dr Mark Brantly, investigateur principal pour l'étude et professeur de médecine, et la génétique moléculaire et de microbiologie au Collège de médecine de l'UF.
"Cela pourrait être le traitement de la majeure« pont »avant de nous faire progresser à la thérapie génique pour cette maladie», a déclaré Brantly, qui est également affilié à l'Institut de Génétique nouvelle UF, qui est d'explorer ces possibilités avec une subvention de la National Institutes of Health.
"Une des raisons principales pour créer l'Institut de génétique a été de traduire les nouvelles technologies de ce genre dans le traitement des patients," a déclaré le Dr Terry Flotte, directeur par intérim de l'institut. "Cette thérapie protéique et thérapie génique prévue pour ce trouble sont d'excellents exemples de ce que nous essayons de faire."
Découvert en 1963, le déficit en AAT est souvent diagnostiquée à tort comme l'asthme ou la bronchopneumopathie chronique obstructive en raison d'un manque de sensibilisation dans la communauté médicale et laïcs. Moins de 5 pour cent des personnes touchées sont diagnostiqués et souvent pas jusqu'à ce qu'ils soient dans leur handicap profond à moyen et à 30s fin, après une atteinte des poumons vaste a causé. L'âge médian de survie est 54.
AAT est une protéine importante produite par le foie qui protège les poumons des actions destructrices d'une enzyme commune qui se bat normalement les bactéries et nettoie les tissus pulmonaires morts. Une personne avec le désordre, qui se développe dans ceux qui héritent d'une copie du gène anormal de chaque parent, ne génère pas assez de la protéine afin de protéger adéquatement les poumons, et les résultats permanents et irréversibles dommages aux poumons.
Bien que les chiffres précis ne sont pas disponibles à ce stade précoce, AAT dérivée de moutons devrait être un prix sensiblement inférieur à celui de la variété du plasma humain.
«Avec les médicaments transgéniques, il ya le potentiel pour créer une masse énorme, tout simplement élargir le troupeau en fonction des besoins», a déclaré Brantly, dont le programme de recherche a été financée par des subventions de la Fondation Alpha One, à but non lucratif basé à Miami.
«Cela représente un coup d'oeil à l'avenir de la production pharmaceutique", a déclaré Paul Doering un professeur de service distingué dans UF College de pharmacie. "Nous avons eu un certain nombre d'années maintenant l'insuline humaine produite par des bactéries génétiquement modifiées, mais les médicaments transgéniques de plus gros animaux sont extrêmement nouveau et d'excitant et d'ouvrir de nombreux sujets de discussion. L'avenir dira comment le public réagit à ces sortes de développements ".
Brantly l'étude a été approuvée par le Conseil UF Institutional Review ainsi que par la US Food and Drug Administration. Le ministère américain de la Santé et des Services humains a récemment recommandé que, lorsque techniquement faisable, les protéines plasmatiques humaines devrait être produite grâce à la technologie d'ADN recombinant pour prévenir la transmission du sang humain maladies hydriques. Les moutons qui produisent AAT sont mis en quarantaine afin de les empêcher d'être exposé à des infections.
Doering a déclaré qu'il est difficile de dire combien de tests de médicaments provenant d'animaux transgéniques sont en cours, car de nombreuses entreprises garder les premiers essais sous le boisseau pour des raisons concurrentielles.
L'AAT de production transgénique humaine est également testé chez des patients atteints de fibrose kystique. UF est la première étude dans le monde de l'essayer dans ceux qui sont nés avec un déficit en AAT, selon Brantly.
Dernières UF santé communiqués de presse des sciences du Centre sont disponibles à www.health.ufl.edu / CCSS / index.html
Jeudi, mai 20, 1999 Université de Floride Health Science Center et Shands HealthCare. Pour plus d'informations, s'il vous plaît appelez 352 / 392-2755 ou par e-mail:
