la sclérose en plaques affecte des millions de personnes à l'échelle mondiale. C'est une maladie neurologique caractérisée par des lésions inflammatoires dans le système nerveux central (le cerveau et la moelle épinière) qui causent des dommages à la gaine de myéline - la couche protectrice autour des cellules nerveuses. Cela provoque un dysfonctionnement neurologique, comme une paralysie musculaire ou une perte de sensation. Alors qu'un certain degré de réparation spontanée de la gaine se produit naturellement, de nombreux patients accumulent une invalidité irréversible.

Il y a deux principaux types de MS, qui ont un profil différent de symptômes. Il y a une SEP progressive primaire, une forme plus rare qui affecte 15% des patients qui n'ont pas de poussées et de rémissions, mais qui souffrent d'une lente aggravation des symptômes. Ensuite, il y a la forme la plus commune, la SEP rémittente, qui affecte 85% des patients. Les personnes atteintes de cette forme ont des rechutes de symptômes qui peuvent durer quelque temps avant une période de rémission. On estime qu'entre la moitié et les deux tiers des patients développent une maladie secondaire progressive, dans laquelle le handicap lié à la SEP devient de plus en plus irréversible.

Les traitements disponibles pour MS comprennent des médicaments injectables, comme l'interféron-bêta et natalizumab - qui empêche certaines cellules immunitaires inflammatoires d'entrer dans le cerveau et la moelle épinière où elles peuvent causer des dommages - et des médicaments par voie orale tels que le diméthylfumarate. Malheureusement, tous ces médicaments ont une efficacité limitée, voire nulle, dans la progression secondaire, en particulier dans les stades avancés dans lesquels les rechutes ne se produisent plus.

La cause de la SP est inconnue, mais on pense qu'un certain nombre de mécanismes de la maladie médié par le système immunitaire. Même en l'absence d'un traitement, il est juste de dire que plus de progrès ont été réalisés dans le traitement de sclérose en plaques dans les deux dernières décennies que peut-être dans tout autre domaine de la neurologie. Nous sommes maintenant en mesure d'offrir un traitement utile pour de nombreux patients atteints de la forme de rechute survenue plus fréquente de la maladie, mais aucun traitement efficace n'a encore été approuvé pour une utilisation dans la maladie primaire progressive, étant donné notre compréhension limitée de ce type de processus de la maladie.

Une méthode expérimentale

Au cours des deux dernières décennies, un type de transplantation de cellules souches a reçu une attention considérable comme un traitement expérimental pour la SP. hématopoïétiques appelé autologue de cellules souches (HSCT), cette méthode implique la récolte et la congélation des cellules souches de la moelle osseuse qui sont ensuite réinjectées dans le patient.

Les cellules souches sont mobilisées à partir de la moelle osseuse et ensuite récoltées et congelées, pour être ensuite réinjectées dans le même patient après leur système immunitaire a été presque totalement éliminée par la chimiothérapie. Les protocoles de transplantation ont été affinés au fil des ans, l'apprentissage de ceux utilisés dans le traitement de certains cancers du sang, ce qui a conduit à une toxicité réduite et moins de décès en utilisant la technique. La fonction principale de ces cellules souches est de reconstituer le système immunitaire désormais inexistante, potentiellement il redémarrant à un stade plus précoce, plus naïf du développement que l'on croit avoir précédé les réponses pathologiques qui ont conduit à MS en premier lieu.

Malgré l'intérêt, cependant, jusqu'à présent, il y a eu peu ou pas de preuves que ces cellules souches ont effectivement réparé les lésions nerveuses.

D'autres essais sont une bonne chose

Plusieurs petites études ont été menées au cours des dernières années 20, conduisant à une forte suggestion que cette méthode fonctionne, mais avec un pouvoir limité pour déterminer vrai bénéfice clinique. Un seul petit essai international contrôlé a montré supériorité de la transplantation dans la réduction des lésions inflammatoires de la SEP par rapport à la mitoxantrone, un agent chimiothérapeutique. Il est donc encourageant qu'un groupe dirigé par Basil Sharrack, un enquêteur expérimenté sur la SEP, et John Snowden, un expert dans l'utilisation de la TCSH pour le traitement du cancer, aient suggéré des bénéfices considérables pour certaines personnes à Sheffield, au Royaume-Uni, en rechute ... remettre MS qui a participé à l'essai clinique international MIST.

Les autres centres participants sont situés aux États-Unis, en Suède et au Brésil. Les résultats sont attendus dans 2018. C'est exactement le type d'essai clinique requis pour identifier le meilleur régime de transplantation, ainsi que son efficacité relative et son innocuité par rapport à d'autres thérapies autorisées, notamment l'alemtuzumab, l'un des traitements autorisés récurrente-rémittente.

En attendant, l'enthousiasme compréhensible pour les quelques cas encourageants, mais anecdotiques doit être tempérée par la nécessité d'établir l'efficacité avec plus de rigueur et de façon concluante. Bien qu'à cette époque, HSCT n'a pas de place dans le traitement de routine de la SEP, l'inclusion des patients sélectionnés dans les essais contrôlés menés dans les centres de transplantation établis doit être encouragée.