La thérapie génique pourrait traiter les maladies oculaires sans chirurgie

Une statue géante d'un globe oculaire se trouve devant des gratte-ciel et un ciel bleu

Une nouvelle thérapie génique pourrait éventuellement fournir un traitement alternatif pour la dystrophie cornéenne endothéliale de Fuchs, une maladie oculaire génétique qui affecte environ une personne sur 2,000 dans le monde.

Actuellement, le seul traitement est la greffe de cornée, une chirurgie majeure avec des risques associés et des complications potentielles.

« Quand vous faites une greffe, vous faites une énorme différence pour cette personne, mais c'est un gros problème pour le patient avec de nombreuses visites, beaucoup de gouttes pour les yeux, beaucoup de co-paiement, et si vous avez eu un traitement médical qui n'a pas nécessité chirurgie, ce serait formidable », déclare Bala Ambati, professeur de recherche à l'Université de l'Oregon qui a dirigé une étude de huit ans portant sur le développement de la thérapie génique.

"Non seulement cela pourrait aider les patients qui ont besoin d'une greffe, mais cela pourrait aussi aider beaucoup d'autres personnes qui auraient pu utiliser cela (cornée) fabric. »

Pour l'étude dans la revue eLife, les chercheurs se sont concentrés sur une version rare et précoce de la maladie et ont mené des recherches sur des souris. Ils ont utilisé CRISPR-Cas9, un outil puissant pour éditer les génomes, pour éliminer une forme mutante d'une protéine associée à la maladie.


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La dystrophie de Fuchs survient lorsque les cellules de la couche cornée appelée endothélium meurent progressivement et que les cellules stressées produisent des structures appelées guttae. Ces cellules pompent normalement le liquide de la cornée pour le garder clair, mais lorsqu'elles meurent, le liquide s'accumule, la cornée gonfle et la vision devient trouble ou trouble.

"Nous avons pu arrêter cette expression de protéine toxique et l'étudier dans un modèle murin", explique le co-auteur Hiro Uehara, associé de recherche principal au laboratoire d'Ambati.

"Nous avons confirmé que (chez les souris qui l'ont reçu), notre traitement était capable de sauver la perte de cellules endothéliales cornéennes, de réduire les structures de type guttata et de préserver la fonction de pompe des cellules endothéliales cornéennes."

Les cellules cornéennes ne se reproduisent pas, ce qui signifie que vous êtes né avec toutes les cellules que vous aurez jamais, dit Ambati. L'un des défis de l'étude consistait à utiliser CRISPR technologie d'édition de gènes sur de telles cellules, un processus techniquement difficile.

Uehara a développé une solution de contournement innovante qui augmente l'utilité de la technologie CRISPR et pourrait éventuellement conduire à des traitements pour d'autres maladies impliquant des cellules non reproductrices, notamment certaines maladies neurologiques, immunitaires et certains troubles génétiques affectant les articulations. L'étude marque la première fois que les chercheurs appliquent la technique, appelée rupture de codon de démarrage, à des cellules non reproductrices.

"Cela étend potentiellement le pool de cibles thérapeutiques pour le système CRISPR-Cas aux tissus qui ne sont pas capables de division cellulaire", a déclaré Ambati.

Pour tester la sécurité du traitement, les chercheurs ont examiné les tissus environnants et d'autres gènes pour s'assurer qu'ils n'avaient pas été affectés par la thérapie. Les recherches futures examineront la thérapie chez l'homme cornée donneuse des banques d'yeux et d'autres modèles animaux en vue d'éventuels tests cliniques chez l'homme.

Les coauteurs supplémentaires proviennent de l'Université Johns Hopkins, de l'Université de Virginie, de l'Université de l'Utah et de l'Université du Massachusetts.

Le soutien à la recherche est venu des National Institutes of Health/National Eye Institute et Research to Prevent Blindness, Inc.

La source: Université de l'Oregon

A propos de l'auteur

U. Oregon

Cet article est paru à l'origine sur Futurity

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