Un parcours lent et douloureux : pourquoi a-t-il fallu plus de 20 ans pour approuver le nouveau médicament contre la maladie d'Alzheimer ?

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Un nouveau médicament pour traiter la maladie d'Alzheimer a été la semaine dernière approbation accélérée par la Food and Drug Administration des États-Unis.

Le médicament s'appelle aducanumab, connu commercialement sous le nom d'Aduhelm, et a été développé par la société de biotechnologie américaine Biogen.

Ce développement change la donne, car l'aducanumab est le tout premier médicament qui cible la cause sous-jacente de la maladie d'Alzheimer plutôt que simplement les symptômes. L'aducanumab est un anticorps qui objectifs et un abaisse une protéine toxique dans le cerveau appelée bêta-amyloïde.

L'approbation de l'aducanumab a été un parcours lent et douloureux pour les sociétés pharmaceutiques, avec de nombreux revers et échecs depuis que cette approche a été étudiée pour la première fois il y a plus de 20 ans.

Alors que le médicament sera disponible aux États-Unis, la FDA a déclaré que d'autres essais seront nécessaires pour déterminer de manière concluante si l'aducanumab est cliniquement efficace dans le traitement des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce.


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L'approbation rapide de ce médicament bénéficie d'un soutien considérable de la part de groupes de patients et de nombreux médecins et scientifiques, mais il existe certains qui ne sont pas d'accord avec cette décision.

C'est parce que les essais cliniques du médicament ont montré des résultats mitigés. Les essais ont suggéré que le médicament pourrait réduire avec succès les niveaux de bêta-amyloïde, mais cela n'a pas nécessairement entraîné une amélioration de la mémoire ou du comportement des patients dans l'un des deux essais.

Qu'est-ce que la maladie d'Alzheimer ?

La maladie d'Alzheimer est la forme la plus courante de démence. Ses symptômes incluent une aggravation de la perte de mémoire, de la confusion, des difficultés de concentration et des problèmes de langage.

La recherche indique qu'un facteur clé contribuant au développement de la maladie d'Alzheimer est les dépôts d'« amyloïde » dans le cerveau. L'amyloïde est une protéine présente dans de nombreux organes du corps. L'accumulation d'amyloïde dans le cerveau est toxique et perturbe le fonctionnement normal du cerveau.

Au milieu des années 1980, je faisais partie d'une petite équipe de Perth qui a isolé des plaques amyloïdes du cerveau d'Alzheimer. Cette découverte a été un énorme développement pour aider la communauté scientifique à comprendre la maladie et à déterminer la direction que les chercheurs devraient suivre pour éliminer ces plaques.

L'équipe a démontré que le principal composant protéique des plaques amyloïdes est une petite protéine connue sous le nom de bêta-amyloïde.

La bêta-amyloïde est comme le cholestérol. Trop de cholestérol entraîne des maladies cardiaques, tandis qu'une accumulation excessive de bêta-amyloïde est un facteur contribuant à la maladie d'Alzheimer.

Les médicaments qui abaissent le cholestérol réduisent le risque de maladies cardiovasculaires et de crises cardiaques. De même, on pense que les médicaments qui abaissent le bêta-amyloïde peuvent aider à réduire le risque et à ralentir les symptômes de la maladie d'Alzheimer.

Pourquoi un médicament ciblant l'amyloïde a-t-il mis plus de 20 ans à se développer ?

Le voyage pour fabriquer un médicament à base d'anticorps anti-amyloïde a impliqué de nombreuses entreprises utilisant différentes méthodes, et en 20 ans, plusieurs entreprises ont tenté leur chance et ont échoué.

Les premières études animales publiées en 1999 et 2000 ont utilisé la « vaccination active » en injectant de la bêta-amyloïde à des souris pour générer des anticorps contre la bêta-amyloïde pour traiter la maladie d'Alzheimer. Ces études montré profond les effets, en éliminant les protéines toxiques dans le cerveau et en améliorant la mémoire.

Cependant, une approche similaire de « immunisation active » chez l'homme a abouti à effets secondaires graves et le procès a été prématurément arrêté en 2003. C'était le premier obstacle majeur.

Les essais ultérieurs développés en partie par Pfizer et Janssen ont utilisé des versions modifiées du médicament. Résultats publiés en 2014 a montré une réduction significative des effets secondaires. Mais sa capacité à éliminer la bêta-amyloïde du cerveau était minime.

C'était le prochain obstacle. Ces versions, bien que relativement sûres, n'étaient pas assez puissantes pour éliminer des quantités importantes d'amyloïde du cerveau.

Ensuite, Biogen est arrivé avec une version différente, maintenant connue sous le nom d'aducanumab. Des études publiées au cours des deux dernières années suggèrent que le médicament peut avec succès et de manière significative réduire les niveaux de bêta-amyloïde dans le cerveau.

Ils ont arrêté leurs deux essais prématurément après n'avoir vu aucun effet sur la mémoire. Cependant, lorsqu'ils ont obtenu leurs données de tous les sites du monde, ils y ont trouvé était une amélioration de la mémoire à forte dose, ce qui les a conduits à déposer une demande auprès de la FDA.

En disant cela, sa capacité à réduire les symptômes varie entre les essais. Un essai a montré qu'il réduisait légèrement les symptômes, tandis que l'autre essai n'a montré aucun effet sur l'amélioration de la mémoire et du comportement.

Dans l'ensemble, le médicament a réussi à réduire la bêta-amyloïde cérébrale dans les deux études, mais n'a pas montré d'amélioration de la mémoire, de l'apprentissage et du comportement.

Trois experts qui faisaient partie d'un comité conseillant la FDA sur le médicament démissionné après la décision d'approbation. Ce comité avait précédemment décidé ne pas approuver le médicament.

De nombreux scientifiques croient cet échec pourrait être dû aux essais de médicaments menés chez des personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer, où la maladie a atteint un stade tel que les dommages au cerveau étaient irréversibles.

Il devient clair que pour une efficacité maximale, un diagnostic précoce est essentiel, de préférence avant l'apparition des symptômes. De tels essais cliniques sont actuellement en cours. Ces essais incluent des personnes qui ne présentent aucun symptôme mais dont le cerveau contient des niveaux élevés d'amyloïde, c'est-à-dire qu'elles ne présentent pas encore de symptômes de la maladie d'Alzheimer mais pourraient bientôt les développer. Ils sont traités avec le médicament pour déterminer si l'amyloïde est réduit et si le déclin de la mémoire est empêché.

Il convient de noter que l'approbation de l'aducanumab augmentera probablement l'activité de l'industrie pharmaceutique, ouvrant la voie à la mise à disposition de médicaments plus efficaces dans un proche avenir.

Par exemple, un médicament destiné à traiter la maladie d'Alzheimer appelé Tacrine a eu des effets secondaires graves, mais cela a conduit à médicaments actuels plus puissants avec des effets secondaires minimes.

Qui est susceptible de bénéficier de l'aducanumab ?

Les personnes atteintes de la maladie d'Alzheimer à un stade précoce, voire plus tôt.

L'autorité australienne de réglementation des médicaments, la Therapeutic Goods Administration, procédera à sa propre évaluation avant de décider d'approuver ou non le médicament, bien que cela ne soit pas prévu jusqu'à ce que 2022.

Le prix de l'aducanumab est exorbitant, coûtant environ 72,000 $ par an. Les subventions gouvernementales seraient essentielles pour que la plupart des gens aient accès à ce médicament en Australie, et son coût élevé peut nous inciter à rechercher des alternatives.

Il est bien établi que les facteurs liés au mode de vie jouent un rôle majeur dans les maladies cardiaques. Des mesures préventives, notamment une alimentation saine, une activité physique régulière, un entraînement cérébral et un sommeil adéquat, sont importantes pour réduire le risque de crise cardiaque.

Ce qui est considéré comme bon pour le cœur est également bon pour le cerveau, et ces mêmes facteurs liés au mode de vie s'appliquent à la maladie d'Alzheimer.

Il y a des preuves solides investissent au moins 40 % de la maladie d'Alzheimer est évitable. Recherche sur la façon dont le mode de vie des gens pourrait être modifié pour prévenir la maladie d'Alzheimer is appels.

A propos de l'auteur

Ralph N. Martins, professeur et titulaire de la chaire sur le vieillissement et la maladie d'Alzheimer, Edith Cowan University
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Cet article a paru sur The Conversation

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