L'efficacité d'un médicament peut être évaluée en fonction de son potentiel de rétrécissement des tumeurs - mais cela ne signifie pas nécessairement une amélioration des taux de survie. shutterstock.com
Il est difficile de trouver quelqu'un qui n'a pas été touché par le cancer. Les personnes qui n'ont pas eu le cancer elles-mêmes auront probablement un ami proche ou un membre de leur famille chez qui on a diagnostiqué la maladie.
Si le cancer s'est déjà propagé, le diagnostic peut sembler être une condamnation à mort. La nouvelle qu’un nouveau médicament est disponible peut être un grand soulagement.
Mais imaginons qu'un patient atteint de cancer demande à son médecin: «Ce médicament peut-il m'aider à rester en vie plus longtemps?» Et, en toute honnêteté, le médecin répond: «Je ne sais pas. Une étude indique que le médicament fonctionne, mais n'indique pas si les patients ont vécu plus longtemps ou même s'ils se sentaient mieux. ”
Cela peut sembler un scénario improbable, mais c’est précisément ce qu’est une équipe de Chercheurs britanniques s'est avéré être le cas lorsqu'il s'agit de nombreux nouveaux médicaments anticancéreux.
Un regard sur la recherche
Une étude publiée la semaine dernière dans le British Medical Journal a examiné les essais cliniques 39 soutenant l'approbation de tous les nouveaux médicaments anticancéreux en Europe, de 2014 à 2016.
Les chercheurs ont découvert que plus de la moitié de ces essais présentaient de graves défauts susceptibles d’exagérer les avantages du traitement. Seul un quart a évalué la survie comme un résultat clé et moins de la moitié ont indiqué la qualité de vie des patients.
Parmi les nouveaux médicaments anticancéreux 32 examinés dans le cadre de l’étude, seuls neuf avaient au moins une étude sans méthodes sérieuses.
Les chercheurs ont évalué les méthodes de deux manières. Premièrement, ils ont utilisé une échelle standard de «risque de biais», qui mesure les carences avérées conduisant à des résultats biaisés, par exemple si les médecins savaient quel médicament était pris par les patients ou si trop de personnes avaient abandonné l'étude plus tôt que prévu.
Deuxièmement, ils ont cherché à savoir si l'Agence européenne des médicaments (EMA) avait identifié de graves défauts, tels qu'une étude interrompue de manière anticipée, ou si le médicament était comparé à un traitement de qualité inférieure. L’EMA a identifié de graves lacunes dans les essais portant sur dix des médicaments 32. Ces défauts étaient rarement mentionnés dans les rapports publiés par les essais.
Des essais cliniques au traitement - plus vite n'est pas toujours meilleur
Avant qu'un médicament soit approuvé pour la commercialisation, le fabricant doit effectuer des études pour démontrer son efficacité. Des régulateurs tels que l'EMA, la Food and Drug Administration (FDA) des États-Unis ou la Therapeutic Goods Administration (TGA) de l'Australie déterminent ensuite s'il convient de le commercialiser aux médecins.
Les autorités de réglementation nationales examinent principalement les mêmes essais cliniques. Les résultats de cette recherche sont donc pertinents au niveau international, y compris en Australie.
Les pressions exercées par le public sur les autorités de réglementation pour approuver les nouveaux médicaments anticancéreux plus rapidement, sur la base de moins de preuves, en particulier pour les cancers mal traités. L’objectif est d’accélérer le traitement des patients en permettant la commercialisation des médicaments plus tôt. L'inconvénient d'une approbation plus rapide, cependant, est une plus grande incertitude quant aux effets du traitement.
L'un des arguments en faveur des autorisations préalables est que les études requises peuvent être réalisées ultérieurement et que les patients malades peuvent avoir une chance accrue de survie avant qu'il ne soit trop tard. cependant, une étude américaine ont conclu que les études post-approbation ont révélé un avantage en termes de survie pour 19 uniquement des nouveaux médicaments anticancéreux 93 approuvés de 1992 à 2017.
Si les preuves d'un nouveau médicament anticancéreux sont faussées, les patients sont alors exposés à de faux espoirs. De shutterstock.com
Alors, comment est mesurée l'efficacité actuellement?
L’approbation de nouveaux médicaments anticancéreux est souvent basée sur des résultats pour la santé à court terme, appelés «résultats de substitution», tels que la réduction ou le ralentissement de la croissance des tumeurs. L'espoir est que ces résultats de substitution prédisent des avantages à plus long terme. Pour de nombreux cancers, cependant, on a constaté qu’ils faisaient un mauvais travail de prédire une survie améliorée.
Une étude d'essais sur le cancer Pour plus de médicaments que 100 trouvés en moyenne, les essais cliniques permettant de déterminer si les patients restent en vie plus longtemps prennent une année supplémentaire, comparés aux essais basés sur le résultat de substitution le plus couramment utilisé, appelé «survie sans progression». Cette mesurer décrit la durée pendant laquelle une personne vit avec un cancer sans que les tumeurs grossissent ou se propagent davantage. Il est souvent peu corrélé à la survie globale.
Une année peut sembler être une longue attente pour quelqu'un avec un diagnostic sinistre. Cependant, certaines politiques aident les patients à accéder à des traitements expérimentaux, telles que la participation à des essais cliniques ou des programmes d'accès compassionnel. Si cette année signifie une certitude quant aux avantages de la survie, cela vaut la peine d'attendre.
Approuver des médicaments sans suffisamment de preuves peut causer des dommages
Dans une éditorial Dans le cadre de cette étude, nous soutenons que l’exagération et l’incertitude sur les avantages du traitement causent un préjudice direct aux patients, s’ils risquent des dommages graves ou mettant leur vie en danger sans bénéfice probable, ou s’ils renoncent à des traitements plus efficaces et plus sûrs.
Par exemple, le médicament panobinostat, qui est utilisé pour les patients atteints de myélome multiple qui n’ont pas répondu à d’autres traitements, n’a pas été démontré qu’il aidait les patients à vivre plus longtemps et pouvait entraîner des infections graves et des saignements.
Une information inexacte peut également encourager de faux espoirs et créer une distraction des soins palliatifs nécessaires.
Et surtout, l'idéal d'une prise de décision partagée et informée basée sur les valeurs et les préférences du patient s'effondrera si ni le médecin ni le patient ne dispose de preuves précises pour éclairer les décisions.
Dans les pays dotés d'une assurance santé publique, telle que le Pharmaceutical Benefits Scheme (PBS) d'Australie, l'accès des patients à de nouveaux médicaments anticancéreux dépend non seulement de l'approbation du marché, mais également des décisions de paiement. Le PBS refuse souvent le paiement de nouveaux médicaments anticancéreux en raison de preuves cliniques incertaines. Dans le cas des médicaments de cette recherche, certains sont disponibles sur le système de fourchettes de prix, d'autres non.
Les nouveaux médicaments anticancéreux sont souvent très coûteux. En moyenne aux États-Unis, un traitement par un nouveau médicament anticancéreux coûte plus de US $ 100,000 (US $ 148,000).
Les patients cancéreux ont besoin de traitements leur permettant de vivre plus longtemps ou, à tout le moins, d’avoir une meilleure qualité de vie pendant leur séjour. Dans cette optique, nous avons besoin de normes de preuves plus strictes, pour être sûrs que l'utilisation de nouveaux médicaments anticancéreux présente de réels avantages pour la santé.
À propos des auteurs
Barbara Mintzes, Maître de conférences, faculté de pharmacie, Université de Sydney et Agnes Vitry, Maître de conférences, Université de l'Australie du Sud
Cet article est republié de The Conversation sous une licence Creative Commons. Lis le article original.
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